A terapia genética pode ter o potencial de fixar ou substituir mutações genéticas, que são alterações no seu DNA que afetam como o seu corpo funciona.
Médicos usam terapia genética, também chamado de “edição de genes” para alterar diretamente seus genes.
Essa abordagem pode ajudar a tratar doenças causadas por uma única mutação, como ou. A edição de genes também pode ajudar a tratar certas.
Gene editando ferramentas como são muito novas e estão mudando rapidamente. Os pesquisadores continuam a estudar todo o seu potencial junto com quaisquer riscos que possam posar.
Eis o que os especialistas sabem até agora sobre a terapia genética.
Genes são pequenos segmentos de que instruem suas células a fazer certas proteínas quando condições específicas são atendidas.
Os genes mutados, por outro lado, podem fazer com que suas células façam muito ou muito pouco da proteína necessária. Mesmo pequenas mudanças podem ter um efeito dominó em todo o seu corpo-assim como pequenas mudanças no código do computador podem afetar um programa inteiro.
Gene terapia pode por:
- substituindo um gene ausente ou “quebrado” com uma cópia de trabalho
- desligar genes de mau funcionamento
- adicionar genes a células imunes para ajudá-los a atingir melhor as células doentes de doença
Vectores Virais
Os cientistas não possuem pinças pequenas o suficiente para editar seu DNA à mão. Em vez disso, eles recrutam um aliado surpreendente para trabalhar em seu nome:.
Typicamente, um vírus entraria em suas células e alteraria seu DNA para criar mais cópias de si mesmo. Mas os cientistas podem mudar essa programação com os próprios, sequestrando o vírus para se curar em vez de danos. Estes, como são chamados, não têm as peças que precisam para causar doenças, por isso não podem deixá-lo doente da maneira como um vírus regular poderia.
Os vetores não virais existem?
Especificam terapias genéticas que usam, como moléculas lipídicas ou nanopartículas magnéticas. Nenhum foi aprovado ainda, no entanto.
Existem dois tipos de terapia genética:
- In vivo (dentro do seu corpo): Os cientistas colocam o vetor carregando os novos genes diretamente no seu corpo através de uma injeção ou.
- Ex vivo (fora do seu corpo): Os cientistas extraem células do seu corpo e as introduzem no vetor dentro de uma placa de petri. Em seguida, suas células alteradas são devolvidas ao seu corpo, onde esperemos que se multiplique.
Cada tipo tem o seu próprio:
Benefícios de terapias in vivoBenefícios de terapias ex vivopodem entregar vetores em todo o corpo, o que é útil para que o osso ou o sangue se diseasse melhor em direcionamento de órgãos específicos e celular tipesmais rápido e menos invasivetendem a representar menos riscos de segurança
A terapia gênica é diferente da engenharia genética, o que significa alterar o DNA de outra forma saudável com a finalidade de apriorização de traços específicos. Hipoteticamente, a engenharia genética poderia potencialmente reduzir o risco de uma criança de certas doenças ou mudar a cor de seus olhos. Mas a prática desde que paia muito perto de.
A terapia de Gene pode ser usada para tratar uma variedade de condições genéticas, incluindo:
Herança de visão herdada
Quando o gene RPE65 em seu não funciona, seus globos oculares não podem converter luz em sinais elétricos.
A terapia genética, aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) em, pode entregar uma substituição funcional do gene RPE64 às suas células de retina.
Desordens de sangue
O pode tratar o distúrbio de sangramento. O vetor viral instrui suas células hepáticas a criar mais a proteína do fator IX, o que ajuda o seu coágulo de sangue.
Enquanto isso, a terapia genética Zynteglo, aprovada pela FDA em, trata a beta-talassemia ao dar às células-tronco da medula óssea instruções corretas para criação.
Este distúrbio de sangue pode diminuir o oxigênio em seu corpo porque diminui a produção de hemoglobina do seu corpo.
atrofia muscular espinhal (SMA)
Em, um corpo de criança não pode fazer o suficiente da “sobrevivência de proteínas do neurônio motor” (SMN) necessárias para construir e reparar neurônios motores. Sem esses neurônios, os bebês perdem gradualmente sua capacidade de se mover e respirar.
A terapia genética, aprovada pela FDA em, substitui os genes SMN1 defeituosos em células motoras de um bebê com genes que podem criar proteínas SMN suficientes.
Cerebral adrenoleukodystrophy (CALD)
Seu gene ABCD1 produz uma enzima que quebra ácidos graxos em seu cérebro. Se você tem, esse gene está quebrado ou desaparecido.
, FDA aprovado a partir de 2022, entrega um gene ABCD1 funcional para que os ácidos graxos não se construam e causem danos cerebrais.
Cantores
A FDA aprovou terapias genéticas para tratar múltiplos tipos de câncer, como e.
A maioria das terapias genéticas do câncer funcionam indiretamente, inserindo novos genes em um poderoso anticorpo chamado de célula T. Sua pode, então, se trinchar em células cancerosas e eliminá-las, semelhante a como elas atacam vírus.
A terapia, aprovada pelo FDA em, pode tratar alterando o DNA em suas próprias células da bexiga.
Algumas pessoas considerando a terapia genética podem se sentir intranquilas em colocar vírus em seu corpo.
Tenha em mente, porém, que as terapias genéticas passam por testes extensivos antes da aprovação. Os vírus em terapias genéticas também são fixos de modo que não podem replicar-semelhantes a muitos.
Que dito, as terapias genéticas podem representar outros riscos:
- Resposta imune: Seu sistema imunológico pode errar os vetores virais como uma ameaça invasora. A correria resultante de glóbulos brancos pode tal como febre, inflamação e fadiga.
- Edital de desligamento: Há algum risco o vetor viral poderia inserir seu pacote genético no trecho errado do DNA, criando essencialmente uma nova mutação. Em, tais mutações levaram ao câncer. Dito isso, cientistas “mais inteligentes” vetores que cometem menos erros de direcionamento.
- Inconhecidos efeitos de longo prazo: Porque as terapias genéticas são tão novas, os cientistas ainda não sabem como elas podem afetar seu corpo a longo prazo. Alguns especialistas têm que os vetores virais podem passar mutações para a próxima geração se eles editar acidentalmente células de ovo ou espermatozoides.
Apesar dessas questões, especialistas geralmente acreditam que a terapia genética oferece mais benefícios do que riscos.
A maioria das condições tratadas com terapia genética são a vida ameaçando. Os perigos de deixá-los não tratados muitas vezes superam os riscos de potenciais efeitos colaterais.
A terapia de Gene vem com algumas desvantagens que o mantêm de se tornar um tratamento generalizado.
Destinos limitados
A terapia de Gene só pode atingir certas mutações. Isso significa que ele pode não funcionar para todos com uma condição específica.
Por exemplo, duas pessoas podem ter herdado perda de visão. Atualmente, a terapia genética só pode tratar a perda de visão causada pela mutação RPE64.
Tempo para aprovação
Porque a pesquisa de terapia genética é tão nova, especialistas fazem extensos testes de segurança antes de introduzir seus tratamentos para o público. Ele pode obter aprovação da FDA para cada nova terapia.
Expense
Como você pode imaginar, as terapias genéticas são caras para fabricar e administrar. Isso não só afeta o financiamento para testes clínicos como também o preço da droga.
Por exemplo, a terapia genética Zolgensma é a droga mais cara nos Estados Unidos em. Mesmo com o seguro, esse tipo de etiqueta de preço permanece fora de alcance para o americano médio.
Os cientistas estão tentando encontrar maneiras de tornar o processo de desenvolvimento mais seguro, mais barato, e mais eficiente para que mais pessoas possam acessar a terapia genética.
Gene terapia trabalha para tratar várias doenças genéticas diferentes através da edição das mutações que as causam. À medida que os pesquisadores refinam ainda mais e expandem essa tecnologia, eles podem encontrar ainda mais condições que poderiam ser tratadas com ele.
Especialistas também continuam a explorar opções tornar a terapia genética mais acessível para que as pessoas que precisam desses tratamentos tenham um tempo mais fácil conseguindo-as.
Emily Swaim é uma escritora de saúde freelancer e editora especializada em psicologia. Ela tem um BA em inglês do Kenyon College e um MFA por escrito da California College of the Arts. Em 2021, ela recebeu a sua certificação Board of Editors in Life Sciences (BELS). Você pode encontrar mais de seu trabalho na GoodTherapy, Verywell, Investopedia, Vox e Insider. Encontre ela em e.
